武汉华龙生物制药有限公司
研发简报
2008年第一期
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■ 新药研发前沿动态
■ 科技项目申报动态
根据《药品注册管理办法》的有关规定，SFDA组织制定了《药品注册现场核查管理规定》，并于
■ “药品注册现场核查管理和要求”培训内容简介 供稿人：王世民
SFDA培训中心在
本次培训对制药企业提出了重点要求：
1、对企业的药品注册核查不会象以前一样“走过场”，真正变“重审批、轻监管”为“重审批、强监管”。 严格药品的安全性要求，强化全程管理。
2、新规定提出了“生产现场检查”概念，并与GMP生产现场结合，进行“动态”检查，决不允许批准的新药生产工艺不明确，等产品批准后实际生产再来进行工艺摸索，杜绝企业不验证生产工艺的做法。
3、研发人员要加强学习，明确要求，特别是相关注册法规、相关指导原则，一切的研制工作以此为指导，严格按相关技术要求开展实验工作。
4、新药开发工作已过了“大干快上”的时代，企业必须具备相当的实力，具备相当的条件，科学严谨办事才能进行新药注册。
5、提高验证工作要求，验证有不能容忍的不足或缺陷不行，验证假做和做假更不行。
■ 新药研发前沿动态 供稿人：王世民
1．晚期肝癌治疗药物多吉美获准在中国上市
拜耳医药保健公司7月25日上午在沪宣布，拜耳研发生产的口服抗癌药多吉美（索拉非尼）已获得中国国家食品药品监督管理局批准，用于无法切除的肝细胞癌或肝癌患者的临床治疗。多吉美是迄今为止全球首个被批准用于晚期肝癌系统治疗的药物，也是唯一一个被证实可显著延长晚期肝癌患者总生存期的药物。之前，美国、欧盟以及亚洲地区的新加坡、韩国、印度、马来西亚、印尼等药监机构，也已批准多吉美用于晚期肝癌治疗。
2．中国首个基因重组人源化治疗肿瘤药物成功上市
中国第一个基因重组人源化单克隆抗体药物——泰欣生(尼妥珠单抗)，已获得国家药监局的新药证书、生产批文和GMP认证，投入批量工业化生产，于近日成功上市。泰欣生由中国和古巴合资合作兴建的百泰生物药业有限公司研制，是中古两国在生物医药领域长期合作的一项重大成果。专家称，泰欣生是针对肿瘤组织过度表达的表皮生长因子受体的单克隆抗体药物，它具有高度专一性，能够特异性针对肿瘤细胞进行靶向治疗，从分子水平逆转肿瘤细胞的恶性生物学行为，有“生物导弹”之称。该类药物具有靶向性强、特异性高和毒副作用低等特点，并能增强放、化疗的治疗效果，将给广大肿瘤患者带来福音，也代表着肿瘤分子靶向治疗领域最新发展方向。
3．动脉缺血性疾病新型制剂获准临床试验
一种用于治疗糖尿病肢体动脉闭塞症、下肢动脉硬化性闭塞症、血栓闭塞性脉管炎的新药——重组人肝细胞生长因子裸质粒注射液，日前获得国家食品药品监督管理局批准，进入临床试验。该注射液是利用新型肝细胞生长因子（HGF）基因和高效PCK载体构建的一种裸质粒型基因治疗药物。其独创性地应用了基因内含子的选择性剪接作用原理，在靶细胞中能同时表达HGF728和HGF723两种异构体，与体内正常的HFG基因作用机理基本一致。当注射于缺血部位肌肉时，裸质粒转染横纹肌细胞，使横纹肌细胞表达和分泌具有血管生长作用的HGF，建立“分子搭桥”机制，促进局部侧枝循环形成，增加缺血部位的血液供应。 据北京诺思兰德生物技术有限公司研究人员介绍，这项具有自主知识产权的成果已获得国家专利，并分别获准在中国、美国和韩国进行临床试验。前期研究结果显示，该药对动脉缺血性疾病治疗具有良好的应用前景。
4．美国FDA批准一种新的重组Ⅷ因子Xyntha
美国FDA近日已批准一种新的重组Ⅷ因子Xyntha，该产品不含人或者动物组织成分。 Xyntha主要用于控制和预防A型血友病的出血和术后预防性应用。它采用无白蛋白的方法和纳米过滤技术生产，是唯一的在生产过程中用完全合成提纯方法的Ⅷ因子产品，据FDA称，这种技术有望进一步减少从该产品中感染疾病的风险。 以前所有重组Ⅷ因子产品的纯化方法，因采用了来源于鼠细胞系的单克隆抗体，故理论上存在感染的可能。然而，在Xyntha的制造过程中，采用的是用合成肽配体代替鼠单克隆抗体，这被认为是建立了一种在重组Ⅷ因子纯化技术方面的新标准。 临床试验已显示，Xyntha对A型血友患者而言，在控制包括手术出血在内的各种出血中的有效性，报道最多的不良反应是头痛和手术患者发热。据FDA称，89例接受Xyntha治疗50天的患者中有两例产生了Ⅷ因子抑制物（针对凝血因子的抗体，抑制Xyntha的作用）。
■ 科技项目申报动态 供稿人：王世民
2008年高新技术企业认定申报
高新技术企业认定须同时满足以下条件：
（一）在中国境内（不含港、澳、台地区）注册的企业，近三年内通过自主研发、受让、受赠、并购等方式，或通过5年以上的独占许可方式，对其主要产品（服务）的核心技术拥有自主知识产权；
（二）产品（服务）属于《国家重点支持的高新技术领域》规定的范围；
（三）具有大学专科以上学历的科技人员占企业当年职工总数的30%以上，其中研发人员占企业当年职工总数的10%以上；
（四）企业为获得科学技术（不包括人文、社会科学）新知识，创造性运用科学技术新知识，或实质性改进技术、产品（服务）而持续进行了研究开发活动，且近三个会计年度的研究开发费用总额占销售收入总额的比例符合如下要求：
1. 最近一年销售收入小于5,000万元的企业，比例不低于6%；
2. 最近一年销售收入在5,000万元至20,000万元的企业，比例不低于4%；
3. 最近一年销售收入在20,000万元以上的企业，比例不低于3%。
其中，企业在中国境内发生的研究开发费用总额占全部研究开发费用总额的比例不低于60%。企业注册成立时间不足三年的，按实际经营年限计算；
（五）高新技术产品（服务）收入占企业当年总收入的60%以上；
（六）企业研究开发组织管理水平、科技成果转化能力、自主知识产权数量、销售与总资产成长性等指标符合《高新技术企业认定管理工作指引》（另行制定）的要求。
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